Εγκρίνεται νέο φάρμακο για νεαρούς ασθενείς με σπάνιο καρκίνο!

Τα παιδιά και οι νεαροί ενήλικες με έναν σπάνιο τύπο καρκίνου των μαλακών μορίων, έχουν πλέον στη διάθεσή τους μια νέα αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή. (Καρκίνος της γνάθου: Ποιοι οι τύποι και οι αιτίες του; Ποια συμπτώματα προκαλεί;)

Ποιο φάρμακο μπορεί να βοηθήσει τους νεαρούς ασθενείς με σάρκωμα των μαλακών μορίων;

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, ενέκρινε το ανοσοθεραπευτικό φάρμακο atezolizumab (Tecentriq) για χρήση σε ασθενείς με προχωρημένο κυψελιδικό σάρκωμα μαλακών μορίων (ASPS) που έχει εξαπλωθεί σε άλλα μέρη του σώματος ή δεν μπορεί να αφαιρεθεί μέσω χειρουργικής επέμβασης. (Θυμός και καρκίνος: Υπάρχει άραγε σύνδεση;)

Ο συγκεκριμένος καρκίνος ξεκινά από τον μαλακό ιστό που συνδέει και περιβάλλει τα όργανα και άλλους ιστούς. Εξαπλώνεται αργά, αλλά είναι τυπικά θανατηφόρος μετά την εξάπλωση. Η χημειοθεραπεία δεν λειτουργεί εναντίον του και οι νέες στοχευμένες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων των φαρμάκων που ονομάζονται αναστολείς κινάσης τυροσίνης, δεν έχουν διαρκή αποτελεσματικότητα. Μάλιστα, ο εν λόγω καρκίνος προσβάλλει κυρίως εφήβους και νεαρούς ενήλικες.

Η έγκριση του φαρμάκου χορηγήθηκε μετά τα αποτελέσματα μιας μη τυχαιοποιημένης δοκιμής φάσης 2, με επικεφαλής το NCI, μέρος των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας των ΗΠΑ (NIH). Το φάρμακο είναι εγκεκριμένο για άτομα 2 ετών και άνω. Περίπου το 40% των ασθενών που συμμετείχαν στη δοκιμή υποβλήθηκαν σε θεραπεία στο NIH Clinical Center στο Μέριλαντ. (Καρκίνος: Ποια είναι τα στάδια και οι βαθμίδες του; Ποια η σημασία τους;)

Η εν λόγω έγκριση σηματοδοτεί την πρώτη φορά που εγκρίνεται ένα τέτοιο φάρμακο για παιδιά. Ο κλάδος Παιδιατρικής Ογκολογίας στο Κέντρο Έρευνας για τον Καρκίνο του NCI ήταν αυτός που βοήθησε να εγγραφούν παιδιά στη δοκιμή. Σύμφωνα με το Δρ. John Glod, του Παιδιατρικού Κλάδου Ογκολογίας, η μελέτη αποτελεί ένα σημαντικό παράδειγμα συνεργασίας παιδιατρικής και ιατρικής ογκολογίας, δίνοντας στα παιδιά με πολύ σπάνιους καρκίνους, πρόσβαση σε αποτελεσματικές νέες θεραπείες.

Το φάρμακο Atezolizumab δρα βοηθώντας το ανοσοποιητικό σύστημα να ανταποκρίνεται πιο έντονα στον καρκίνο. Πρόκειται για έναν αναστολέα του ανοσοποιητικού σημείου ελέγχου αντι-PD-L1, ο οποίος είναι σήμερα εγκεκριμένος για ασθενείς με διάφορους τύπους καρκίνου, συμπεριλαμβανομένου του καρκίνου του ήπατος, του μελανώματος και του καρκίνου του πνεύμονα. (Καρκίνος: Πώς θα μειώσετε τον κίνδυνο ανάπτυξής του;)

Στη δοκιμή φάσης 2 του NCI συμμετείχαν 49 εθνοτικά διαφορετικοί ασθενείς, 2 ετών και άνω, με ASPS που είχε εξαπλωθεί. Στους ασθενείς χορηγήθηκε ενδοφλέβια το φάρμακο Atezolizumab, για 21 ημέρες. Περίπου το ένα τρίτο των ασθενών ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία με κάποιο βαθμό συρρίκνωσης του όγκου. Οι περισσότεροι από τους υπολοίπους ασθενείς παρουσίασαν σταθεροποίηση της κατάστασής τους. Σύμφωνα με τη μελέτη, οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε δύο χρόνια θεραπείας είχαν την ευκαιρία να κάνουν ένα διάλειμμα στη θεραπεία τους για έως και δύο χρόνια, με στενή παρακολούθηση. Κανένας από αυτούς τους ασθενείς στο διάλειμμά του δεν παρουσίασε εξέλιξη της νόσου.

Περίπου το 41% ​​των ασθενών που έλαβαν το φάρμακο είχαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που περιελάμβαναν αναιμία, διάρροια, εξάνθημα, ζάλη, υπεργλυκαιμία και πόνο στα άκρα, αλλά κανένας δεν αποχώρησε από τη μελέτη εξαιτίας των παρενεργειών.

Σύμφωνα με τους επιστήμονες, η έγκριση αυτή είναι πολύ σημαντική γιατί αντιπροσωπεύει τη νίκη ενάντια σε σπάνιες ασθένειες, οι οποίες δεν έχουν μελετηθεί επαρκώς σε κλινικές δοκιμές. (Διατροφή και καρκίνος: Μάθε να αναγνωρίζεις ποιες είναι αξιόπιστες πηγές)