FDA: Έγκριση νέου φαρμάκου για την ελκώδη κολίτιδα

Στις 27 Μαΐου, αξιωματούχοι του Bristol Myers Squibb, ανακοίνωσαν ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Zeposia (ozanimod) για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ελκώδους κολίτιδας σε ενήλικες.

Να υπενθυμίσουμε ότι η ελκώδης κολίτιδα είναι μια χρόνια φλεγμονώδης νόσος του εντέρου (IBD) που προκαλεί κοιλιακό πόνο, διάρροια και υποσιτισμό και επηρεάζει αρνητικά την ποιότητα ζωής των ασθενών. Για το παρόν, η μόνη ριζική θεραπεία της ελκώδους κολίτιδας είναι η χειρουργική επέμβαση για την αποκοπή μέρους του παχέος εντέρου, αλλά υπάρχουν και διάφοροι τύποι φαρμάκων που βοηθούν στην διαχείριση της νόσου.

Πρόσφατα, η FDA ενέκρινε το Zeposia ως θεραπεία για ενήλικες με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας. Σήμερα, βρίσκονται σε εξέλιξη δοκιμές 3^ης φάσης για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του ιδίου φαρμάκου για την θεραπεία της νόσου του Crohn.

Το Zeposia είναι αποτελεσματικό για την ελκώδη κολίτιδα; Τι έδειξε η μελέτη;

Η έγκριση του Zeposia βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη True North, μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή φάσης 3.

Στη μελέτη συμμετείχαν περίπου 600 άτομα με ελκώδη κολίτιδα που δεν μπορούσαν να πάρουν ή δεν είχαν θετικά αποτελέσματα από την λήψη  άλλων φαρμάκων, όπως αμινοσαλικυλικά, κορτικοστεροειδή, ανοσορυθμιστές ή βιολογικά φάρμακα. Σημειώνεται ότι οι συμμετέχοντες έλαβαν αμινοσαλικυλικά ή κορτικοστεροειδή πριν και κατά τη διάρκεια της περιόδου επαγωγής.

Στις 10 εβδομάδες, το 18% των ατόμων που έλαβαν Zeposia έφτασαν σε κλινική ύφεση, συγκριτικά με το 6% της ομάδας του εικονικού φαρμάκου. Την ίδια στιγμή υπήρξε σημαντική βελτίωση και στα δευτερεύοντα τελικά σημεία (48% έναντι 26%).

Στις 52 εβδομάδες, το 37% των ατόμων που έλαβαν Zeposia ήταν ακόμη σε ύφεση, σε σύγκριση με το 19% όσων ανήκαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η κλινική ανταπόκριση ήταν 60% έναντι 41%.

Η κλινική ύφεση χωρίς την χρήση κορτικοστεροειδών ήταν 32% στην ομάδα που λάμβανε Zeposia, έναντι 17% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Σημειώνεται ότι οι επιλέξιμοι συμμετέχοντες συνεχίζουν σε μια δοκιμή επέκτασης για την αξιολόγηση μακροπρόθεσμων αποτελεσμάτων.

Πώς λειτουργεί το Zeposia;

Το Zeposia λαμβάνεται μια φορά την ημέρα, σε δοσολογία 0,92 χιλιοστόγραμμα. Σύμφωνα με τον γαστρεντερολόγο του Κέντρου Υγείας του Providence Saint John στη Σάντα Μόνικα, Δρ. Rudolph Bedford, το Zeposia είναι ένας καλός τρόπος διαχείρισης της ελκώδους κολίτιδας για άτομα που δεν ανταποκρίνονται σε άλλες θεραπείες.

Οι παραδοσιακές θεραπείες περιλαμβάνουν αμινοσαλικυλικά μαζί με κορτικοστεροειδή και ανοσορυθμιστές, αλλά πολύ συχνά δεν υπάρχει ανταπόκριση ή υπάρχει αναποτελεσματική ανταπόκριση, οπότε οι επιστήμονες αναγκάστηκαν να στραφούν προς την βιολογία.

Σύμφωνα με τον Δρ.  Bedford, το Zeposia είναι ένας διαμορφωτής υποδοχέα 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης (S1P). Στην ελκώδη κολίτιδα και τη νόσο του Crohn, τα Τ-κύτταρα προσβάλλουν την επένδυση του βλεννογόνου του παχέος εντέρου και το Zeposia καταφέρνει να ρυθμίσει τον τρόπο με τον οποίο συμβαίνει αυτή η διαδικασία. Ουσιαστικά, το Zeposia  εμποδίζει την μετακίνηση των Τ-κυττάρων στην επένδυση του παχέος εντέρου και έτσι αποτρέπεται η φλεγμονώδης απόκριση που προκαλεί αιμορραγία, διάρροια και άλλα συμπτώματα.

Το εν λόγω φάρμακο είναι το πρώτο που στοχεύει τον συγκεκριμένο υποδοχέα, ενώ υπάρχουν και άλλα φάρμακα που στοχεύουν διαφορετικούς υποδοχείς, όπως το  Xeljanz (tofacitinib) που είναι στην ουσία ένας αναστολέας κινάσης που χρησιμοποιείται σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ενεργή ελκώδη κολίτιδα.

Σε ποιους ασθενείς δεν συνιστάται το Zeposia;

Το Zeposia δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί από όλους τους ασθενείς με ελκώδη κολίτιδα. Σύμφωνα με τους ειδικούς, το εν λόγω φάρμακο μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες σε άτομα που έχουν υποστεί εγκεφαλικό επεισόδιο τους τελευταίους 6 μήνες, σε άτομα που έχουν υποστεί έμφραγμα του μυοκαρδίου τους τελευταίους 6 μήνες και σε όσους αντιμετωπίζουν άλλα καρδιακά προβλήματα, όπως η ασταθής στηθάγχη και η καρδιακή ανεπάρκεια.

Επιπρόσθετα, το φάρμακο δεν πρέπει να χορηγείται σε όσους έχουν:

• Αθεράπευτη σοβαρή άπνοια ύπνου
• Κολποκοιλιακό μπλοκάρισμα (AV) τρίτου βαθμού
• Σύνδρομο άρρωστου κόλπου
• Κολπικό αποκλεισμό, εκτός εάν υπάρχει λειτουργικός βηματοδότης
• Άτομα που λαμβάνουν αναστολέα μονοαμινοξειδάσης (ΜΑΟ)