Επιτυχημένη γονιδιακή θεραπεία για την σπάνια νευρολογική νόσο έλλειψης AADC

Τα μεταβολικά μονοπάτια του οργανισμού μας είναι εξαιρετικά πολύπλοκα. Σε πολλές περιπτώσεις, αν κάποιο ένζυμο ή πρωτεΐνη παράγεται ή εκφράζεται σε μη φυσιολογικές ποσότητες, το σύστημα ρυθμίζει αυτήν την διαταραχή …